Premesse
Lei è affetto da "porpora trombotica trombocitopenica". Questa malattia è determinata dalla formazione di trombi all'interno dei piccoli vasi di numerosi organi (soprattutto cervello, rene, cuore, cute), che possono risultare gravemente danneggiati. La presenza di trombi determina inoltre distruzione di globuli rossi (che sono indispensabili per il trasporto dell'ossigeno ai tessuti) e distruzione di piastrine (che sono essenziali per la coagulazione del sangue), con conseguente rischio di emorragie potenzialmente fatali.
Il trattamento principale per la porpora trombotica trombocitopenica è rappresentato dal "plasma-exchange", che permette la sostituzione del plasma "malato" con quello di donatori sani. Ripetendo più volte questa procedura, si ottiene la guarigione in circa l'80% dei casi; il 20% dei malati ha però ancor'oggi prognosi infausta. Per cercare di ridurre questa percentuale, sono stati usati in aggiunta al plasma-exchange numerosi altri farmaci, la cui efficacia è tuttavia incerta.

Scopo e fasi dello studio clinico
Scopo dello studio clinico cui Lei è stato/a invitato/a a partecipare è quello di confrontare l'efficacia di alcuni farmaci come trattamento aggiuntivo al plasma-exchange. Qualora decida di accettare, sarà trattato/a inizialmente con plasma-exchange, aspirina e cortisonici: per quanto riguarda questi ultimi, sarà sorteggiato a ricevere un dosaggio tradizionale o un dosaggio più elevato. Se l'andamento della malattia sarà favorevole, continuerà sino alla guarigione il trattamento già iniziato. Qualora invece la malattia stenti a migliorare, continuerà ad essere sottoposto a plasma-exchange, ma riceverà quale trattamento aggiuntivo la vincristina e sarà sorteggiato a ricevere o meno defibrotide. Se migliorerà, continuerò il trattamento cui è stato/a assegnato/a sino alla guarigione, se invece il miglioramento non sarà soddisfacente, il medico curante deciderà come proseguire la terapia.

Possibili vantaggi e svantaggi derivanti dalla partecipazione allo studio clinico
La Sua partecipazione a questo studio clinico prevede che venga sorteggiato/a a ricevere un trattamento "tradizionale" o "innovativo".
In entrambi i casi, i farmaci che verranno impiegati sono ormai in uso da molti anni e sono da considerarsi ben tollerati.
Per quanto riguarda la prima fase della terapia, se sarà sorteggiato/a a ricevere le dosi più elevate di cortisone avrà maggiori probabilità di accusare disturbi gastrici rispetto alla dose tradizionale; a fronte di questo rischio, è possibile che ottenga più rapidamente la guarigione, riducendo così i rischi sia di emorragie che di trombosi.
Nel caso la malattia non risponda rapidamente alla terapia iniziale, questa sarà potenziata e Lei sarà sorteggiato/a ricevere o meno, in aggiunta al trattamento standard, defibrotide. Il farmaco potrebbe potrebbe rivelarsi efficace nell'accelerare e mantenere la remissione della malattia.

Reversibilità del consenso alla partecipazione allo studio clinico
In qualsiasi momento e per qualsiasi motivo lo decida, potrà immediatamente ritirarsi dallo studio clinico. Anche il suo medico curante potrà in qualsiasi momento e per qualsiasi motivazione terminare la sua partecipazione allo studio.

Diritto alla riservatezza
Il suo diritto alla riservatezza sarà tutelato a norma di legge. La sua identità personale sarà nota solo al medico curante, che invierà al centro raccolta dati la sua scheda clinica corredata dalle sole iniziali. Alla scheda clinica avranno accesso solamente i ricercatori coinvolti nello studio.

Dichiarazione
Dopo aver letto il presente modulo di consenso informato ed aver avuto la possibilità di chiarirne con il medico curante tutti gli aspetti, dichiaro di accettare la partecipazione allo studio clinico in questione. Accetto inoltre che campioni del mio sangue vengano utilizzati per ricerche scientifiche volte a meglio comprendere la natura della mia malattia.

FIRMA DEL PAZIENTE

FIRMA DEL MEDICO

LUOGO - DATA